神经纤维瘤的非手术治疗主要和神经纤维瘤1的治疗有关。用于非手术治疗的药物目前尚处于实验阶段,主要是根据神经纤维瘤1细胞微环境形成机制,对某些环节的细胞或细胞因子进行调控。主要包括:(1)肥大细胞抑制、(2)抑制血管增殖、(3)抑制纤维化、(4)针对雪旺细胞的治疗。其中,抑制肥大细胞,抑制血管增殖和抑制纤维化的治疗方案有的已进入临床试验阶段并取得一定的疗效。

1 抑制肥大细胞的方法
由于细胞微环境的改变,神经纤维瘤1型病人瘤体局部肥大细胞增殖迁移活跃,进而导致局部的纤维沉积和血管增生。通过对肥大细胞的抑制,可在一定程度上抑制肿瘤的发生发展。目前,已临床试用的药物是ketotifen fumarate(酮替芬)。它是一种抗组胺药物。临床结果显示,该药物能缓解神经纤维瘤病人的局部疼痛瘙痒等症状,但能否抑制肿瘤的生长目前尚无明确的结论。
根据肥大细胞在神经纤维瘤微环境因素中的作用机制,可能应用于肥大细胞抑制的还有natalizumab(tysabri), remicade, enbrel等。
2 抑制纤维化
抑制肿瘤组织的纤维沉积是肿瘤治疗的另一途径。在神经纤维瘤1的治疗方面,pirfenidone已被用于二期临床试验。结果显示,用药后部分病人出现肿瘤体积的缩小。其它具有抑制肿瘤纤维增生作用的还有hmg-coa还原酶抑制剂(statin), penicillamine, colchine等。
3 抑制血管增生
通过抑制血管增生治疗肿瘤是肿瘤治疗的主要策略之一。在神经纤维瘤1治疗方面,thalidomide是唯一行临床试验的药物。结果显示,用药后部分病人出现肿瘤体积缩小。其它可能用于神经纤维瘤1治疗的药物还有vegf单克隆抗体avstin等。
4 针对雪旺细胞的治疗
针对雪旺细胞的治疗方法主要是根据神经纤维瘤发生的分子生物学机制,通过对信号传导通路的调控进行肿瘤的治疗。治疗途径有:(1)以细胞表面受体为治疗靶向。(2)以细胞内信号传递通路为治疗靶向。(3)雪旺细胞特异性肿瘤治疗方法如抗肿瘤免疫等。
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